Tratamentul cu corticosteroizi este recomandat pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) pentru a încetini progresia afecțiunii. Cu toate acestea, tratamentul cronic cu corticosteroizi provoacă morbidități semnificative.
Vamorolonul este un medicament antiinflamator de primă clasă care și-a demonstrat eficacitatea în DMD după 24 de săptămâni de tratament cu 2,0 sau 6,0 mg/kg/zi. În cadrul unui nou studiu clinic, eficacitatea și siguranța vamorolonului au fost evaluate pe o perioadă de 18 luni. Tratamentul cu vamorolon a fost asociat cu îmbunătățiri ale unor rezultate motorii, în comparație cu persoanele care nu au primit corticosteroizi, după o perioadă de tratament de 18 luni.
Investigatorii au constatat că au apărut mai puține efecte adverse raportate de medici în cadrul tratamentului cu vamorolon decât au fost raportate pentru tratamentul cu prednison și deflazacort. Acest studiu de fază II oferă dovezi de clasa III care susțin beneficiul asupra funcției motorii la băieții tineri cu DMD tratați cu vamorolonă de la 2,0 la 6,0 mg / kg / zi, cu un profil de siguranță favorabil. În continuare va fi efectuat un RCT de fază III, pentru a investiga în continuare siguranța și eficacitatea tratamentului.
Sursa: https://journals.plos.org/plosmedicine/article?id=10.1371/journal.pmed.1003222
