Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

FDA aprobă vitolarsen pentru distrofia musculară Duchenne

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat prin procedură accelerată injecțiile Viltepso (viltolarsen) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienții care au confirmarea mutației genei DMD la nivelul exonului 53. Acesta este cel de-al doilea tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație, care reprezintă 8% dintre bolnavii de distrofie musculară Duchenne din S.U.A. Medicamentul folosește tehnologia exon skipping, bazată pe oligonucleotide antisens, care pot modifica expresia genică și care permit obținerea unei gene mai scurte, dar funcționale.

DMD este cel mai frecvent tip de distrofie musculară, cu o incidență de 1 la 3 600 de pacienți și afectează mai mult pacienții de sex masculin.

FDA a solicitat companiei producătoare să efectueze un studiu clinic pentru evaluarea beneficiilor clinice ale medicamentului. Dacă acestea nu vor putea fi verificate în cadrul investigației, FDA a putea iniția procedura de retragere a aprobării.

Sursa: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Un cardiolog renumit în SUA a numit 5 alimente pe care nu le mănâncă niciodată

3 Minute
Cardiologul Harmony Reynolds, medic renumit în Statele Unite ale Americii, spune că evită să consume alimente precum chipsurile de cartofi,…
ŞTIRI MEDICALE

Care este cantitatea de apă pe care o persoană trebuie să o bea într-o zi? O nouă cercetare vine cu lămuriri

3 Minute
Se spune că oamenii trebuie să bea opt pahare de apă pe zi, adică echivalentul a doi litri de apă,…
ŞTIRI MEDICALE

Schimbările climatice vor favoriza răspândirea bolilor infecţioase, avertizează specialiștii

1 Minute
Schimbările climatice vor sfârși prin a ucide oameni, prin propagarea bolilor infecțioase, avertizează Fondul Global de Combatere a SIDA, Tuberculozei…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *