Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

FDA aprobă vitolarsen pentru distrofia musculară Duchenne

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat prin procedură accelerată injecțiile Viltepso (viltolarsen) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienții care au confirmarea mutației genei DMD la nivelul exonului 53. Acesta este cel de-al doilea tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație, care reprezintă 8% dintre bolnavii de distrofie musculară Duchenne din S.U.A. Medicamentul folosește tehnologia exon skipping, bazată pe oligonucleotide antisens, care pot modifica expresia genică și care permit obținerea unei gene mai scurte, dar funcționale.

DMD este cel mai frecvent tip de distrofie musculară, cu o incidență de 1 la 3 600 de pacienți și afectează mai mult pacienții de sex masculin.

FDA a solicitat companiei producătoare să efectueze un studiu clinic pentru evaluarea beneficiilor clinice ale medicamentului. Dacă acestea nu vor putea fi verificate în cadrul investigației, FDA a putea iniția procedura de retragere a aprobării.

Sursa: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation

Articole recomandate
Informări oficialeŞTIRI MEDICALE

Modificări importante în sistemul de asigurări de sănătate. Persoanele de orice vârstă își vor putea face gratuit analize medicale şi investigaţii

2 Minute
Persoanele din toate categoriile de vârstă, începând cu doi ani, vor avea acces, o dată pe an, la servicii şi…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Cercetătorii au folosit cu succes "inimi reanimate" pentru transplanturile de cord

2 Minute
O nouă metodă de transplant a inimii a fost testată cu succes în SUA, potrivit unui studiu clinic publicat recent…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

O oră de exerciții fizice pe zi reduce cu 74% riscul de a dezvolta diabet de tip 2

2 Minute
Un nou studiu realizat de cercetătorii de la Universitatea din Sydney, Australia, arată că activitățile fizice regulate pot reduce riscul…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *