Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

FDA aprobă vitolarsen pentru distrofia musculară Duchenne

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat prin procedură accelerată injecțiile Viltepso (viltolarsen) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienții care au confirmarea mutației genei DMD la nivelul exonului 53. Acesta este cel de-al doilea tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație, care reprezintă 8% dintre bolnavii de distrofie musculară Duchenne din S.U.A. Medicamentul folosește tehnologia exon skipping, bazată pe oligonucleotide antisens, care pot modifica expresia genică și care permit obținerea unei gene mai scurte, dar funcționale.

DMD este cel mai frecvent tip de distrofie musculară, cu o incidență de 1 la 3 600 de pacienți și afectează mai mult pacienții de sex masculin.

FDA a solicitat companiei producătoare să efectueze un studiu clinic pentru evaluarea beneficiilor clinice ale medicamentului. Dacă acestea nu vor putea fi verificate în cadrul investigației, FDA a putea iniția procedura de retragere a aprobării.

Sursa: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Medicii prescriu mai puține medicamente împotriva durerii la sfârșitul unei ture de noapte lungi, arată un nou studiu

1 Minute
Este mai puțin probabil ca medicii să prescrie medicamente împotriva durerii la sfârșitul unei ture de noapte lungi decât la…
ŞTIRI MEDICALE

OMS a stabilit că variola maimuței nu reprezintă o urgență sanitară globală

1 Minute
După reuniunea Comitetului internațional pentru situații de urgență, Organizația Mondială a Sănătății a anunțat, în data de 25 iunie 2022, că…
ŞTIRI MEDICALE

Cancerul de sân se răspândește mai agresiv noaptea, arată un nou studiu

2 Minute
Rezultatele unui nou studiu arată că e falsă presupunerea că metastazele cancerului de sân se produc în același ritm  Cercetătorii…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.