ŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genică pentru tratarea atrofiei musculare spinale

Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea de punere condiționată pe piaţă a unui nou produs: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Acesta este un medicament care se adresează tratării copiilor cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcțiilor motorii. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru copiii cu atrofie musculară spinală în UE.

Atrofia musculară spinală este, de obicei, diagnosticată în primul an de viață. Majoritatea pacienților cu atrofie musculară spinală severă nu supraviețuiesc copilăriei timpurii. Pacienții afectați de boală nu pot produce cantități suficiente din proteina numită „neuron motor”, care este esențială pentru funcționarea normală a nervilor responsabili de mișcările musculare, de funcționarea creierului și a măduvei spinării. Fără această proteină, neuronii motori se deteriorează și, în cele din urmă, mor. Acest lucru conduce la atrofie.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Virușii schimbă mirosurile gazdelor pentru a atrage țânțarii

2 Minute
Peste 1 milion de decese în fiecare an sunt atribuite bolilor transmise de țânțari, inclusiv malaria, febra galbenă, febra Dengue,…
ŞTIRI MEDICALE

Medicii prescriu mai puține medicamente împotriva durerii la sfârșitul unei ture de noapte lungi, arată un nou studiu

1 Minute
Este mai puțin probabil ca medicii să prescrie medicamente împotriva durerii la sfârșitul unei ture de noapte lungi decât la…
ŞTIRI MEDICALE

OMS a stabilit că variola maimuței nu reprezintă o urgență sanitară globală

1 Minute
După reuniunea Comitetului internațional pentru situații de urgență, Organizația Mondială a Sănătății a anunțat, în data de 25 iunie 2022, că…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.