ŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genică pentru tratarea atrofiei musculare spinale

Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea de punere condiționată pe piaţă a unui nou produs: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Acesta este un medicament care se adresează tratării copiilor cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcțiilor motorii. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru copiii cu atrofie musculară spinală în UE.

Atrofia musculară spinală este, de obicei, diagnosticată în primul an de viață. Majoritatea pacienților cu atrofie musculară spinală severă nu supraviețuiesc copilăriei timpurii. Pacienții afectați de boală nu pot produce cantități suficiente din proteina numită „neuron motor”, care este esențială pentru funcționarea normală a nervilor responsabili de mișcările musculare, de funcționarea creierului și a măduvei spinării. Fără această proteină, neuronii motori se deteriorează și, în cele din urmă, mor. Acest lucru conduce la atrofie.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Vitamina K1 poate reduce riscul de fracturi osoase, arată un nou studiu

2 Minute
Un consum mai mare de vitamina K1 poate reduce riscul de fracturi osoase la persoanele vârstnice, arată un nou studiu…
ŞTIRI MEDICALE

Un cardiolog renumit în SUA a numit 5 alimente pe care nu le mănâncă niciodată

3 Minute
Cardiologul Harmony Reynolds, medic renumit în Statele Unite ale Americii, spune că evită să consume alimente precum chipsurile de cartofi,…
ŞTIRI MEDICALE

Care este cantitatea de apă pe care o persoană trebuie să o bea într-o zi? O nouă cercetare vine cu lămuriri

3 Minute
Se spune că oamenii trebuie să bea opt pahare de apă pe zi, adică echivalentul a doi litri de apă,…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *