Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea de punere condiționată pe piaţă a unui nou produs: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Acesta este un medicament care se adresează tratării copiilor cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcțiilor motorii. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru copiii cu atrofie musculară spinală în UE.
Atrofia musculară spinală este, de obicei, diagnosticată în primul an de viață. Majoritatea pacienților cu atrofie musculară spinală severă nu supraviețuiesc copilăriei timpurii. Pacienții afectați de boală nu pot produce cantități suficiente din proteina numită „neuron motor”, care este esențială pentru funcționarea normală a nervilor responsabili de mișcările musculare, de funcționarea creierului și a măduvei spinării. Fără această proteină, neuronii motori se deteriorează și, în cele din urmă, mor. Acest lucru conduce la atrofie.
Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected
