ŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genică pentru tratarea atrofiei musculare spinale

Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea de punere condiționată pe piaţă a unui nou produs: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Acesta este un medicament care se adresează tratării copiilor cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcțiilor motorii. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru copiii cu atrofie musculară spinală în UE.

Atrofia musculară spinală este, de obicei, diagnosticată în primul an de viață. Majoritatea pacienților cu atrofie musculară spinală severă nu supraviețuiesc copilăriei timpurii. Pacienții afectați de boală nu pot produce cantități suficiente din proteina numită „neuron motor”, care este esențială pentru funcționarea normală a nervilor responsabili de mișcările musculare, de funcționarea creierului și a măduvei spinării. Fără această proteină, neuronii motori se deteriorează și, în cele din urmă, mor. Acest lucru conduce la atrofie.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Consumul alimentelor bogate în magneziu duce la o mai bună sănătate a creierului, susțin cercetătorii din Australia

2 Minute
Consumul de alimente ce sunt bogate în magneziu poate contribui la o mai bună sănătate cerebrală pe parcursul vieții, arată…
CORONAVIRUSŞTIRI MEDICALE

OMS: În curând, Covid-19 nu va fi mai periculos decât o gripă sezonieră. Va fi doar un virus care nu perturbă societatea

1 Minute
Organizaţia Mondială a Sănătăţii a anunțat recent că în curând COVID-19 va fi comparabil cu pericolul gripei sezoniere. ”Mă bucur…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Studiu. Dieta mediteraneană ar putea reduce cu 24% riscul femeilor de a dezvolta o boală cardiovasculară

1 Minute
Dieta mediteraneană ar putea reduce cu 24% riscul femeilor de a dezvolta o boală cardiovasculară, arată un nou studiu publicat recent…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *