ŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genică pentru tratarea atrofiei musculare spinale

Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat autorizarea de punere condiționată pe piaţă a unui nou produs: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Acesta este un medicament care se adresează tratării copiilor cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcțiilor motorii. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru copiii cu atrofie musculară spinală în UE.

Atrofia musculară spinală este, de obicei, diagnosticată în primul an de viață. Majoritatea pacienților cu atrofie musculară spinală severă nu supraviețuiesc copilăriei timpurii. Pacienții afectați de boală nu pot produce cantități suficiente din proteina numită „neuron motor”, care este esențială pentru funcționarea normală a nervilor responsabili de mișcările musculare, de funcționarea creierului și a măduvei spinării. Fără această proteină, neuronii motori se deteriorează și, în cele din urmă, mor. Acest lucru conduce la atrofie.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy-corrected

Articole recomandate
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

Livrarea vaccinului Pfizer va întârzia cu 3-4 săptămâni în toate țările UE

1 Minute
Compania Pfizer a anunțat că vor exista întârzieri în livrările de vaccinuri, din cauza unor lucrări care au scopul de…
CORONAVIRUSInformări oficialeŞTIRI MEDICALE

A început a doua etapă de vaccinare. Aproape 70% dintre cei incluși în prima etapă au primit vaccinul

1 Minute
Vaccinarea persoanelor din prima etapă continuă, iar până la 31 ianuarie a.c., sunt deja  programate la vaccinare 42.765 persoane, ceea…
ŞTIRI MEDICALE

Tulburările asociate cu stresul, din ce în ce mai frecvente

1 Minute
Tratarea tulburării de stres posttraumatic (TSPT) poate dura săptămâni, luni sau chiar ani. Persoanele care au trecut prin situații traumatizante…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *