Efectele nusinersen pe termen lung în atrofia musculară spinală presimptomatică

 

Nusinersen oferă beneficii continue, pe termen lung, sugarilor cu atrofie musculară spinală (SMA) care încep tratamentul înainte de apariția simptomelor. Cea mai mare parte a participanților la studiu au avut funcții motorii în limite normale și niciun participant nu și-a pierdut funcțiile motorii majore.

Investigatorii nu au identificat probleme de siguranță în decurs de 4,7 ani de urmărire. Subiecții vor fi monitorizați în cadrul studiului NURTURE până la vârsta de 8 ani.

 

Sursa: https://www.medscape.com/viewarticle/939686

Adaugă un comentariu

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH