Nusinersen oferă beneficii continue, pe termen lung, sugarilor cu atrofie musculară spinală (SMA) care încep tratamentul înainte de apariția simptomelor. Cea mai mare parte a participanților la studiu au avut funcții motorii în limite normale și niciun participant nu și-a pierdut funcțiile motorii majore.
Investigatorii nu au identificat probleme de siguranță în decurs de 4,7 ani de urmărire. Subiecții vor fi monitorizați în cadrul studiului NURTURE până la vârsta de 8 ani.