Cercetare și tratamente experimentaleŞTIRI MEDICALE

Terapie genică pentru SLA

 

Două studii recente indică potențialul abordărilor terapeutice pe bază de terapie genică ARN în tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). La 10% dintre pacienții afectați de această boală degenerativă, cauza este o mutație a genei care codifică superoxid-dismutaza 1 (SOD1), iar țintirea acestei gene reprezintă o abordare terapeutică în dezvoltare. Mueller și colegii săi au reușit să reducă prin această metodă exprimarea SOD1 la doi pacienți cu SLA. Abordarea este considerată sigură și a dat rezultate bune la unul dintre pacienți. În faza 1/2 a studiului clinic în care au fost înrolați 50 de pacienți, investigatorii au concluzionat că administrarea de tofersen este eficientă în reducerea nivelurilor de SOD1.

 

Sursa: https://www.nature.com/articles/s41591-020-1029-7

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Schimbările climatice vor favoriza răspândirea bolilor infecţioase, avertizează specialiștii

1 Minute
Schimbările climatice vor sfârși prin a ucide oameni, prin propagarea bolilor infecțioase, avertizează Fondul Global de Combatere a SIDA, Tuberculozei…
ŞTIRI MEDICALE

Doi bebeluși gemeni s-au născut din embrioni congelați acum 30 de ani

2 Minute
O pereche de gemeni s-a născut din embrioni înghețați acum mai bine de 30 de ani. Ar putea fi un…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Consumul de alimente sărate și procesate poate crește nivelul de stres

2 Minute
Un consum mare de sare ar putea crește nivelul de stres, susțin oamenii de știință. Un studiu recent arată că…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *