Două studii recente indică potențialul abordărilor terapeutice pe bază de terapie genică ARN în tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). La 10% dintre pacienții afectați de această boală degenerativă, cauza este o mutație a genei care codifică superoxid-dismutaza 1 (SOD1), iar țintirea acestei gene reprezintă o abordare terapeutică în dezvoltare. Mueller și colegii săi au reușit să reducă prin această metodă exprimarea SOD1 la doi pacienți cu SLA. Abordarea este considerată sigură și a dat rezultate bune la unul dintre pacienți. În faza 1/2 a studiului clinic în care au fost înrolați 50 de pacienți, investigatorii au concluzionat că administrarea de tofersen este eficientă în reducerea nivelurilor de SOD1.
