Cercetare și tratamente experimentaleŞTIRI MEDICALE

Terapie genică pentru SLA

 

Două studii recente indică potențialul abordărilor terapeutice pe bază de terapie genică ARN în tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). La 10% dintre pacienții afectați de această boală degenerativă, cauza este o mutație a genei care codifică superoxid-dismutaza 1 (SOD1), iar țintirea acestei gene reprezintă o abordare terapeutică în dezvoltare. Mueller și colegii săi au reușit să reducă prin această metodă exprimarea SOD1 la doi pacienți cu SLA. Abordarea este considerată sigură și a dat rezultate bune la unul dintre pacienți. În faza 1/2 a studiului clinic în care au fost înrolați 50 de pacienți, investigatorii au concluzionat că administrarea de tofersen este eficientă în reducerea nivelurilor de SOD1.

 

Sursa: https://www.nature.com/articles/s41591-020-1029-7

Articole recomandate
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

COVID-19: Institutul Pasteur va începe testarea unui antiviral până la finalul lunii aprilie

1 Minute
Directorul Institutului Pasteur din Lille (Franța) Xavier Nassif, a declarat pentru postul de televiziune France 3 că specialiștii au identificat…
ŞTIRI MEDICALE

Borneolul previne leziunile neuronale după ischemia cerebrală

1 Minute
Borneolul este un compus organic terpenic și biciclic care poate fi extras din plante sau sintetizat chimic. Este un component…
ŞTIRI MEDICALE

Studiu de caz: Eliminarea completă a unui cancer adrenocortical mare și a metastazelor hepatice realizată prin embolizare arterială selectivă

1 Minute
În prezent, există o experiență foarte limitată în ceea ce privește tratamentul radiologic intervențional al cancerului adrenocortical (ACC). Specialiștii de…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *