Cercetare și tratamente experimentaleŞTIRI MEDICALE

Terapie genică pentru SLA

 

Două studii recente indică potențialul abordărilor terapeutice pe bază de terapie genică ARN în tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). La 10% dintre pacienții afectați de această boală degenerativă, cauza este o mutație a genei care codifică superoxid-dismutaza 1 (SOD1), iar țintirea acestei gene reprezintă o abordare terapeutică în dezvoltare. Mueller și colegii săi au reușit să reducă prin această metodă exprimarea SOD1 la doi pacienți cu SLA. Abordarea este considerată sigură și a dat rezultate bune la unul dintre pacienți. În faza 1/2 a studiului clinic în care au fost înrolați 50 de pacienți, investigatorii au concluzionat că administrarea de tofersen este eficientă în reducerea nivelurilor de SOD1.

 

Sursa: https://www.nature.com/articles/s41591-020-1029-7

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Studiu. Dieta mediteraneană ar putea reduce cu 24% riscul femeilor de a dezvolta o boală cardiovasculară

1 Minute
Dieta mediteraneană ar putea reduce cu 24% riscul femeilor de a dezvolta o boală cardiovasculară, arată un nou studiu publicat recent…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Antioxidanţii din hibiscus pot contribui la combaterea obezităţii, arată un nou studiu

1 Minute
Un nou studiu coordonat de Royal Melbourne Institute of Technology (RMIT) arată că antioxidanţii din hibiscus au anumite proprietăţi anti-obezitate…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Tratament împotriva migrenelor cu rezultate pozitive la testele clinice

1 Minute
Compania Pfizer a anunțat efecte pozitive în testele clinice realizate pe un medicament împotriva migrenelor, administrat cu ajutorul unui spray…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *