Cercetare și tratamente experimentaleŞTIRI MEDICALE

Terapie genică pentru SLA

 

Două studii recente indică potențialul abordărilor terapeutice pe bază de terapie genică ARN în tratamentul sclerozei laterale amiotrofice (SLA). La 10% dintre pacienții afectați de această boală degenerativă, cauza este o mutație a genei care codifică superoxid-dismutaza 1 (SOD1), iar țintirea acestei gene reprezintă o abordare terapeutică în dezvoltare. Mueller și colegii săi au reușit să reducă prin această metodă exprimarea SOD1 la doi pacienți cu SLA. Abordarea este considerată sigură și a dat rezultate bune la unul dintre pacienți. În faza 1/2 a studiului clinic în care au fost înrolați 50 de pacienți, investigatorii au concluzionat că administrarea de tofersen este eficientă în reducerea nivelurilor de SOD1.

 

Sursa: https://www.nature.com/articles/s41591-020-1029-7

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Tulburările asociate cu stresul, din ce în ce mai frecvente

1 Minute
Tratarea tulburării de stres posttraumatic (TSPT) poate dura săptămâni, luni sau chiar ani. Persoanele care au trecut prin situații traumatizante…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Rezistența la litiu în tulburarea bipolară, legată de expresia genică deficitară

1 Minute
O scădere a activării unei gene specifice poate explica de ce mulți pacienți cu tulburare bipolară nu răspund la tratamentul…
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

Vaccinul Johnsons&Johnson ar putea fi aprobat în UE în luna februarie

1 Minute
Johnson & Johnson se pregătește să își lanseze vaccinul anti-COVID-19 în luna martie și se așteaptă să aibă date clare…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *