FDA aprobă vitolarsen pentru distrofia musculară Duchenne

Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat prin procedură accelerată injecțiile Viltepso (viltolarsen) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienții care au confirmarea mutației genei DMD la nivelul exonului 53. Acesta este cel de-al doilea tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație, care reprezintă 8% dintre bolnavii de distrofie musculară Duchenne din S.U.A. Medicamentul folosește tehnologia exon skipping, bazată pe oligonucleotide antisens, care pot modifica expresia genică și care permit obținerea unei gene mai scurte, dar funcționale.

DMD este cel mai frecvent tip de distrofie musculară, cu o incidență de 1 la 3 600 de pacienți și afectează mai mult pacienții de sex masculin.

FDA a solicitat companiei producătoare să efectueze un studiu clinic pentru evaluarea beneficiilor clinice ale medicamentului. Dacă acestea nu vor putea fi verificate în cadrul investigației, FDA a putea iniția procedura de retragere a aprobării.

Sursa: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation

Adaugă un comentariu

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH