Medicamentul investigațional vutrisiran (Alnylam Pharmaceuticals) și-a îndeplinit obiectivele primare și secundare într-un studiu de fază 3 la adulți cu amiloidoză ereditară tip transtiretină (ATTR) cu polineuropatie.
Rezultatele studiului HELIOS-A arată că vutrisiran „reduce afectarea neurologică și îmbunătățește calitatea vieții la pacienții cu amiloidoză ATTR cu polineuropatie într-un interval de 9 luni, cu un profil încurajator de siguranță și tolerabilitate”, afirmă Akshay Vaishnaw, șeful diviziei de cercetare și dezvoltare din cadrul Alnylam, într-un comunicat de presă.
„Credem ca vutrisiran în doza mica, administrat subcutanat o data pe trimestru, are potentialul de a fi o optiune terapeutica extrem de atractivă pentru pacienții care trăiesc cu această boală progresivă, multisistemică și care poate pune viata in pericol”, a mai spus Vaishnaw.
Vutrisiran este o terapie în curs de dezvoltare pentru tratamentul amiloidozei ATTR, care cuprinde atât amiloidoza ereditară (hATTR), cât și pe cea de tip sălbatic (wtATTR).
