Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genetică pentru tratarea leucodistrofiei metacromatice

 

EMA a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață în Uniunea Europeană pentru terapia genică Libmeldy pentru tratamentul leucodistrofiei metacromatice (MLD), o boală metabolică rară moștenită care afectează sistemul nervos.

Libmeldy este indicat pentru utilizare la copiii cu forme „infantile târzii” sau „timpurii juvenile” ale MLD, care au fost identificați ca purtători ai genei defecte, dar nu au dezvoltat încă simptome.

Este, de asemenea, indicat la copiii care au fost diagnosticați cu forma juvenilă timpurie, care au început să dezvolte simptome, dar care au încă capacitatea de a se deplasa independent și înainte de apariția declinului cognitiv.

 

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-rare-genetic-disorder-metachromatic-leukodystrophy

Articole recomandate
Cercetare și tratamente experimentaleŞTIRI MEDICALE

Un singur neuron poate stoca modele electrice, similare amintirilor

1 Minute
O echipă de oameni de știință de la Universitatea din Exeter și Universitatea din Auckland au făcut o nouă descoperire…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Structura creierului influențează comportamentul psihopat

1 Minute
Un studiu de neuroimagistică relevă diferențe structurale și funcționale în zonele creierului asociate cu reglarea emoțională la oamenii cu trăsături…
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

COVID-19: Institutul Pasteur va începe testarea unui antiviral până la finalul lunii aprilie

1 Minute
Directorul Institutului Pasteur din Lille (Franța) Xavier Nassif, a declarat pentru postul de televiziune France 3 că specialiștii au identificat…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *