O nouă terapie genetică pentru tratarea leucodistrofiei metacromatice

 

EMA a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață în Uniunea Europeană pentru terapia genică Libmeldy pentru tratamentul leucodistrofiei metacromatice (MLD), o boală metabolică rară moștenită care afectează sistemul nervos.

Libmeldy este indicat pentru utilizare la copiii cu forme „infantile târzii” sau „timpurii juvenile” ale MLD, care au fost identificați ca purtători ai genei defecte, dar nu au dezvoltat încă simptome.

Este, de asemenea, indicat la copiii care au fost diagnosticați cu forma juvenilă timpurie, care au început să dezvolte simptome, dar care au încă capacitatea de a se deplasa independent și înainte de apariția declinului cognitiv.

 

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-rare-genetic-disorder-metachromatic-leukodystrophy

Adaugă un comentariu

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH