Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

O nouă terapie genetică pentru tratarea leucodistrofiei metacromatice

 

EMA a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață în Uniunea Europeană pentru terapia genică Libmeldy pentru tratamentul leucodistrofiei metacromatice (MLD), o boală metabolică rară moștenită care afectează sistemul nervos.

Libmeldy este indicat pentru utilizare la copiii cu forme „infantile târzii” sau „timpurii juvenile” ale MLD, care au fost identificați ca purtători ai genei defecte, dar nu au dezvoltat încă simptome.

Este, de asemenea, indicat la copiii care au fost diagnosticați cu forma juvenilă timpurie, care au început să dezvolte simptome, dar care au încă capacitatea de a se deplasa independent și înainte de apariția declinului cognitiv.

 

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-rare-genetic-disorder-metachromatic-leukodystrophy

Articole recomandate
ŞTIRI MEDICALE

Substanțele chimice “veșnice” și cancerul de ficat, un nou studiu arată concluzii îngrijorătoare

3 Minute
Un studiu realizat de cercetătorii de la Universitatea din California de Sud și de la Școala de Medicină Icahn de…
ŞTIRI MEDICALE

Bacteriile "răutăcioase" preferă să-și înfometeze colonia decât să permită dezvoltare celor “egoiste”

2 Minute
Coloniile de bacterii preferă să se sinucidă din punct de vedere evolutiv decât să accepte tulpinile care trișează și se…
ŞTIRI MEDICALE

Un supliment poate reduce riscul unor cancere, arată un studiu multinațional

1 Minute
Un studiu internațional, care a durat zeci de ani, a descoperit că amidonul rezistent ar putea ajuta la protejarea persoanelor…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.