EMA (Agenția Europeană a Medicamentului) a recomandat extinderea indicațiilor pentru Orfadin (nitisinonă/NTBC) și pentru tratamentul alcaptonuriei la pacienții adulți. Această afecțiune rară afectează una din 250 000 de persoane, dar în anumite zone ale lumii rata este de doar un caz la 1 milion. Se caracterizează prin incapacitatea corpului de a metaboliza acidul homogentisic (HGA) din cauza unui deficit enzimatic și este cel mai des întâlnită în anumite zone din Slovacia.
Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-rare-metabolic-disorder-alkaptonuria
