Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

Primul tratament pentru atrofia musculară spinală cu administrare orală

EMA a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață în Uniunea Europeană pentru primul tratament cu administrare orală pentru pacienții cu anumite tipuri de atrofie musculară spinală, o boală genetică rară și adesea fatală, care provoacă slăbiciune musculară și pierderea progresivă a mișcării.

Evrysdi este indicat pentru tratamentul pacienților cu vârsta de peste 2 luni, cu un diagnostic clinic de tip SMA tip 1, tip 2 sau tip 3.

Atrofia musculară a coloanei vertebrale este o boală moștenită, diagnosticată de obicei în primul an de viață, care afectează neuronii motori (neuroni din creier și măduva spinării care controlează mișcările musculare).

Pacienților cu această boală le lipsește o proteină numită „neuron motor de supraviețuire” (SMN), care determină deteriorarea neuronilor motori și, în cele din urmă, moartea acestora.

Atrofia musculară spinală este o boală debilitantă pe termen lung și care pune viața în pericol, deoarece provoacă probleme de respirație și pierderea funcțiilor mușchilor, care se agravează în timp.

Proteina SMN poate fi produsă de două gene, SMN1 și SMN2. Pacienții cu atrofie musculară spinală nu au o genă SMN1 funcțională, dar au cel puțin o copie a genei SMN2, care produce în cea mai mare parte o proteină SMN scurtă (care nu funcționează la fel de bine ca o proteină de lungime completă).

Risdiplam, substanța activă a Evrysdi, a demonstrat că poate permite genei SMN2 să producă o proteină SMN de lungime completă, care poate funcționa normal. Este de așteptat ca acest lucru să crească supraviețuirea neuronilor motori și să reducă simptomele bolii.

Medicamentul a fost aprobat în S.U.A. în luna august 2020.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy-sma-recommended-approval

Articole recomandate
Medicamente și dispozitive medicaleŞTIRI MEDICALE

FDA a aprobat prima imunoterapie pentru tratamentul inițial al cancerului gastric

1 Minute
Administrația S.U.A. pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Opdivo (nivolumab), în combinație cu anumite tipuri de chimioterapie, pentru tratamentul…
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

FDA a revocat autorizația de utilizare de urgență pentru bamlanivimab ca monoterapie

1 Minute
Administrația S.U.A. pentru Alimente și Medicamente (FDA) a revocat autorizația de utilizare de urgență (EUA) care a permis ca terapia…
CORONAVIRUSȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

EMA a început revizuirea unui nou tratament pe bază de anticorpi monoclonali

1 Minute
EMA analizează datele disponibile în prezent privind utilizarea anticorpului monoclonal VIR-7831 (cunoscut și sub denumirea de GSK4182136) ca tratament pentru…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *