Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) recomandă acordarea autorizației de introducere pe piața UE a substanței vosoritide pentru tratamentul acondroplaziei, o problemă medicală care afectează creșterea osoasă și provoacă nanism. Medicamentul este destinat utilizării pacienților cu vârstă minimă de 2 ani ale căror epifize (plăci de creștere a oaselor) nu sunt încă închise. Se estimează că, anual, 350 de copii se nasc cu acondroplazie în Uniunea Europeană, majoritatea fiind diagnosticați la naștere sau în perioada imediat următoare.
Persoanele cu acondroplazie sunt de obicei de statură mică. Unele pot prezenta, de asemenea, complicații grave de sănătate, cum ar fi compresia măduvei spinării, infecții ale urechii sau afecțiuni cardiace, ce pot spori riscul de moarte prematură. Substanța vosoritide acționează prin atașarea la un receptor numit peptidic natriuretic tip B (NPR-B) pe suprafața celulelor. Activarea acestuia reduce activitatea FGFR3 (gena receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor) și, astfel, stimulează creșterea normală a oaselor.
Avizul EMA se bazează pe rezultatul unui studiu, care a inclus 121 de subiecți cu acondroplazie, cu vârste cuprinse între 5 și 18 ani. Pe parcursul cercetării, s-a observat o îmbunătățire semnificativă a creșterii la pacienții tratați cu vosoritide, comparativ cu placebo, adăugând o înălțime medie de 1,57 cm după un an de tratament. Creșterea observată a avut loc proporțional atât la nivelul coloanei vertebrale, cât și la cel al membrelor inferioare. Cele mai frecvente efecte secundare observate au fost hipotensiunea (tensiunea arterială scăzută), reacții la locul injectării și vărsături.
Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-people-dwarfism