ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Tratament nou pentru persoanele cu nanism

Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) recomandă acordarea autorizației de introducere pe piața UE a substanței vosoritide pentru tratamentul acondroplaziei, o problemă medicală care afectează creșterea osoasă și provoacă nanism. Medicamentul este destinat utilizării pacienților cu vârstă minimă de 2 ani ale căror epifize (plăci de creștere a oaselor) nu sunt încă închise. Se estimează că, anual, 350 de copii se nasc cu acondroplazie în Uniunea Europeană, majoritatea fiind diagnosticați la naștere sau în perioada imediat următoare.

Persoanele cu acondroplazie sunt de obicei de statură mică. Unele pot prezenta, de asemenea, complicații grave de sănătate, cum ar fi compresia măduvei spinării, infecții ale urechii sau afecțiuni cardiace, ce pot spori riscul de moarte prematură. Substanța vosoritide acționează prin atașarea la un receptor numit peptidic natriuretic tip B (NPR-B) pe suprafața celulelor. Activarea acestuia reduce activitatea FGFR3 (gena receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor) și, astfel, stimulează creșterea normală a oaselor.

Avizul EMA se bazează pe rezultatul unui studiu, care a inclus 121 de subiecți cu acondroplazie, cu vârste cuprinse între 5 și 18 ani. Pe parcursul cercetării, s-a observat o îmbunătățire semnificativă a creșterii la pacienții tratați cu vosoritide, comparativ cu placebo, adăugând o înălțime medie de 1,57 cm după un an de tratament. Creșterea observată a avut loc proporțional atât la nivelul coloanei vertebrale, cât și la cel al membrelor inferioare. Cele mai frecvente efecte secundare observate au fost hipotensiunea (tensiunea arterială scăzută), reacții la locul injectării și vărsături.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-people-dwarfism

Articole recomandate
CORONAVIRUSImunitateSfaturi și opiniiŞTIRI MEDICALE

Ești părinte? Iată ce trebuie să știi pentru protejarea sănătății copilului tău în noul an școlar

1 Minute
Pentru noul an școlar, 2021-2022, Unicef recomandă părinților o bună comunicare cu administrația școlii în care elevul studiază. Părinții ar…
Știri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

Scrisoare de mulțumire supereroului tău

1 Minute
Recomandă un medic care te-a ajutat într-un moment dificil pe adresa de e-mail info@portalmed.ro, iar PortalMed îi mulțumește supereroului tău.
Informări oficialeȘtiri de ultimă orăŞTIRI MEDICALE

Extinderea vârstei pentru vaccinarea gratuită împotriva HPV

1 Minute
Până acum, în România, vaccinul împotriva HPV era oferit gratuit pentru fetele cu vârsta cuprinsă între 11 și 14 ani….

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *