ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Tratament nou pentru persoanele cu nanism

Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) recomandă acordarea autorizației de introducere pe piața UE a substanței vosoritide pentru tratamentul acondroplaziei, o problemă medicală care afectează creșterea osoasă și provoacă nanism. Medicamentul este destinat utilizării pacienților cu vârstă minimă de 2 ani ale căror epifize (plăci de creștere a oaselor) nu sunt încă închise. Se estimează că, anual, 350 de copii se nasc cu acondroplazie în Uniunea Europeană, majoritatea fiind diagnosticați la naștere sau în perioada imediat următoare.

Persoanele cu acondroplazie sunt de obicei de statură mică. Unele pot prezenta, de asemenea, complicații grave de sănătate, cum ar fi compresia măduvei spinării, infecții ale urechii sau afecțiuni cardiace, ce pot spori riscul de moarte prematură. Substanța vosoritide acționează prin atașarea la un receptor numit peptidic natriuretic tip B (NPR-B) pe suprafața celulelor. Activarea acestuia reduce activitatea FGFR3 (gena receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor) și, astfel, stimulează creșterea normală a oaselor.

Avizul EMA se bazează pe rezultatul unui studiu, care a inclus 121 de subiecți cu acondroplazie, cu vârste cuprinse între 5 și 18 ani. Pe parcursul cercetării, s-a observat o îmbunătățire semnificativă a creșterii la pacienții tratați cu vosoritide, comparativ cu placebo, adăugând o înălțime medie de 1,57 cm după un an de tratament. Creșterea observată a avut loc proporțional atât la nivelul coloanei vertebrale, cât și la cel al membrelor inferioare. Cele mai frecvente efecte secundare observate au fost hipotensiunea (tensiunea arterială scăzută), reacții la locul injectării și vărsături.

Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-people-dwarfism

Related posts
Informări oficialeŞTIRI MEDICALE

Modificări importante în sistemul de asigurări de sănătate. Persoanele de orice vârstă își vor putea face gratuit analize medicale şi investigaţii

2 Mins read
Persoanele din toate categoriile de vârstă, începând cu doi ani, vor avea acces, o dată pe an, la servicii şi…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

Cercetătorii au folosit cu succes "inimi reanimate" pentru transplanturile de cord

2 Mins read
O nouă metodă de transplant a inimii a fost testată cu succes în SUA, potrivit unui studiu clinic publicat recent…
ŞTIRI MEDICALEStudii clinice

O oră de exerciții fizice pe zi reduce cu 74% riscul de a dezvolta diabet de tip 2

2 Mins read
Un nou studiu realizat de cercetătorii de la Universitatea din Sydney, Australia, arată că activitățile fizice regulate pot reduce riscul…

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *