Acondroplazia este cea mai frecventă formă de nanism, determinată de o mutaţie în gena care codifică un receptor al factorului de creştere, fiind cauzată de supraactivitatea proteinei FGFR3.
Un studiu recent de fază 3 arată că administrarea subcutanată de vosoritidă zilnic, timp de un an, a generat o creștere în înălțime cu 1,5 cm mai mare la copiii care au primit acest tratament, față de cei din grupul placebo.
Vosoritida este un analog al peptidei natriuretice de tip C (CNP) care blochează activitatea FGFR3, permițând creșterea normală.
Sursa: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(20)31541-5/fulltext
